Welche Studientypen gibt es und warum?

• Kontrollierte Studien - Die Wirksamkeit einer Therapie ist nur durch einen Vergleich von zwei Patientengruppen gegeneinander möglich. In der Regel erhält eine Patientengruppe die neu zu untersuchende Behandlung und die Vergleichsgruppe eine sogenannte Scheinbehandlung ohne wirksame Komponente (Placebo) oder eine bereits etablierte Vergleichsbehandlung.
• Randomisierte Studien – Per Computerprogramm werden die Studienteilnehmer zufällig den beiden Behandlungsgruppen zugeordnet.
• Verblindete Studien – einseitig (nur der Untersucher aber nicht der Proband weiß, welcher Behandlungsgruppe letzterer angehört) oder doppelblind (weder Untersucher, noch Proband wissen welcher Gruppe letzterer angehört)
• Bucket-Studien – Dabei wird ein Leitsymptom oder Syndrom von ursächlich unterschiedlichen, meist verwandten Erkrankungen mit der neuen Behandlungsmethode untersucht. z.B. das Lennox-Gastaut-Syndrom bei unterschiedlichen Gendefekten, die Ionenkanäle im Gehirn betreffen.

Randomisierte kontrollierte verblindete Studien sind sehr aufwendig, liefern aber dafür sehr zuverlässige Ergebnisse! Es ist daher, wenn möglich, der bevorzugte Studientyp.

Bin ich für eine Studie geeignet oder dazu berechtigt?

Ob ein Proband in die Studie aufgenommen wird, entscheidet sich nach vorher definierten Ein- und Ausschlusskriterien wie z.B.

• Geschlecht, Alter, allgemeiner Gesundheitszustand, Symptome, Vor- oder Begleiterkrankungen, aktuelle Medikation

Wie ist der Ablauf einer klinischen Studie?

Ein Team aus Forschern, Ärzten, Krankenschwestern und anderem medizinischen Personal wie Pharmazeuten, Biomathematikern etc. ist notwendig. Dieses Team untersucht und dokumentiert den Gesundheitszustand der Probanden vor, während und nach der klinischen Studie nach einem sogenannten Studienprotokoll. Bei unerwünschten Nebenwirkungen oder Verschlechterung des Allgemeinzustands entscheidet das Team, ob die Dosis angepasst, die Gabe pausiert oder die Teilnahme beendet werden sollte.

Ein Arzt oder Ärztin klärt mündlich und schriftlich über Nutzen und Risiken auf. Es muss eine unterschriebene Einverständniserklärung vor Eintritt in die Studie vorliegen.

Die Teilnahme ist immer freiwillig und kann jederzeit ohne Angabe von Gründen abgebrochen werden. Es entstehen daraus keine Nachteile. 

Mögliche Gesundheitsschäden müssen versichert und die Versicherungsbedingungen einsehbar sein. 

Wie bewertet man, ob die neue Behandlung funktioniert?

Es wird untersucht, ob die neue Behandlung nachweislich eine klinische Verbesserung bringt. Dafür werden vorher zu messende Eigenschaften (auch Endpunkte oder Surrogatmarker) festgelegt. 

Einige wichtig Endpunkte sind:

• Funktionelle Verbesserung (z.B. Anzahl der Anfälle, Fähigkeit zu Gehen oder Sprechen)
• Überlebensdauer
• Nebenwirkungen
• Pharmakokinetik (wie verhält sich eine Substanz nach Aufnahme in den Körper)
• Veränderungen von Biomarkern (bestimmte Moleküle und Prozesse im Körper) durch die Behandlung

Wie kann ich nach klinischen Studien suchen?

In Deutschland gibt es im Gegensatz zu anderen Ländern wie den USA keine Meldepflicht für klinische Studien. Seriös angelegte Studien findet man aber im deutschen zentralen Studienregister www.drks.de oder im internationalen Studienregister unter www.clinicaltrials.gov

Wo finde ich Ergebnisse klinischer Studien?

Idealerweise sollten alle, sowohl positive als auch negativer Ergebnisse, veröffentlicht werden, damit Wirksamkeiten bestimmter Behandlungsmethoden richtig eingeschätzt werden können. Da klinische Studien sehr teuer sind und häufig von Herstellern der neuen Behandlungsmethode finanziert werden, kommt es immer wieder vor, dass „unerwünschte“ Ergebnisse einfach nicht publiziert werden. Schätzungsweise ist es bei der Hälfte aller Studien der Fall. Bereits vor Beginn registrierte Studien sind bei der Veröffentlichung deutlich einfacher nachzuvollziehen.