Mehr zu der klinischen Studie
PRAX-562

Update:

Praxis Precision Medicines entwickelt momentan ein Medikament namens PRAX-562. Es befindet sich derzeit in einer klinischen Phase-1-Studie an gesunden Freiwilligen und soll in der ersten Hälfte 2022 in die Phase 2 übergehen. PRAX-562 ist ein sogenanntes Small Molecule Therapeutikum wie die bereits bekannten Anti-Epileptika. Ein Small Molecule kann oral verabreicht werden im Gegensatz zu einem ASO (siehe unten). 

PRAX-562 ist der erste selektive Blocker von persistierenden Natriumströmen. Er wurde für die Behandlung einiger genetisch bedingter Epilepsien entwickelt, wie z.B. die Epilepsie, die durch Überfunktionsmutationen (gain-of-function) in SCN2A, SCN8A und anderen Indikationen verursacht wird. Weitere Informationen über PRAX-562 folgen in Kürze.

Quelle: www.SCN2A.com

Ausblick: Pressemitteilung von Praxis vom 7. September 2022

Praxis Precision Medicines, Inc. beabsichtigt, die Phase-2-Studie für PRAX-562 zur Behandlung pädiatrischer Patienten mit SCN2A- und SCN8A-DEEs (Developmental and Epileptic Encephalopathies / die Entwicklung beeinflussende und epileptische Enzephalopathie) außerhalb der USA vor Ende 2022 zu beginnen. Zuvor war die Bearbeitung des zweiten IND-Antrags (Investigational New Drug / Anerkennung des Status "neuartiges Prüfarzneimittel" in den USA) von der FDA pausiert worden. PRAX-562 wurde bereits im Rahmen abgeschlossener und laufender klinischer Studien über 130 gesunden Freiwilligen verabreicht. Darunter waren 66 Personen in den USA, die dieses neue Medikament nach einem ersten IND-Antrag für die Indikation "seltene Kopfschmerzerkrankungen bei Erwachsenen" erhalten haben. Nach der Genehmigung dieses ersten IND-Antrags im vergangenen Jahr schloss Praxis das Programm zur Erhebung von Toxikologiedaten ab, welches speziell vor der Durchführung von Studien an Kindern und chronisch Kranken erbracht werden muss. Mit diesen Daten wurde der zweite IND-Antrag bei der FDA eingereicht. Praxis ist nun im Gespräch mit der FDA, um die Gründe für die Pausierung des zweiten IND-Antrags zu klären. Die ersten Ergebnisse der Phase-2-Studie mit PRAX-562 zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit SCN2A- und SCN8A-DEEs werden für 2023 erwartet.

Original Presse Mitteilung
 

Erklärungen: 

DEE: Developmental and Epileptic Encephalopathy/ die Entwicklung beeinflussende und epileptische Enzephalopathie
IND: Investigational New Drug / neuartiges Prüfarzneimittel
FDA: Food and Drug administration/ US-Zulassungsbehörde für Lebens- und Arzneimittel